基因編輯 (基因編輯,基因魔剪,CRISPR)

基因編輯是CRISPR基因編輯技術。它也被稱為是“基因魔剪”。簡單來講,這種技術能夠以極高的準確性,精準地對基因組進行編輯。它可以引入一段基因,消除一段基因,甚至是可以對基因組進行單堿基的修改。

中文名稱 :基因編輯
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目錄

1、定義

CRISPR基因編輯技術。它也被稱為是“基因魔剪”。簡單來講,這種技術能夠以極高的準確性,精準地對基因組進行編輯。它可以引入一段基因,消除一段基因,甚至是可以對基因組進行單堿基的修改。

也就是說,這個工具讓我們能夠在分子層面上修改生命的藍圖。

毫無疑問,這在科學研究中是一項突破。有了這款工具,我們能夠很快地對基因進行編輯,方便研究的開展。目前許多基因療法和細胞療法,背后也有這款技術的影子。

基因,就像是人體的代碼。有了這組漂亮的代碼,我們人體這個復雜的程序,才能跑得起來。就在40年前,人們還從來沒有想過,這串復雜的源代碼,也就是基因,竟然還可以被人為地改變。

1956彩票人們也從來沒有嘗試過,用改變基因的方法,來治療血友病、色盲、肌肉萎縮癥等基因病。但現在,這種局面正在悄然地發生改變。


2、事件

據人民網 2018年11 月 26 日報道,來自中國深圳南方科技大學的賀建奎團隊,在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一日突然宣布,一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒已經于 11 月在中國健康誕生,消息發出后引發全球學界震動。在 50 枚人類胚胎基因測序結果顯示,未發現脫靶現象;而所有人類正常胚胎里面,有超過 44% 的胚胎編輯有效。賀建奎還將在峰會上展示此次基因手術嬰兒臍帶血的檢測結果,證明基因手術成功,并未發現脫靶現象。他表示,結果仍然需要時間觀察與檢驗,因此準備了長達 18 年的隨訪計劃。

對于基因編輯技術,賀建奎的態度明確,“支持基因編輯用于預防和治療疾病”,但他同時表示,“用于運動增強、提高智商等是無益于社會的”,換句話說,“用于把后代變高變帥是不合倫理的”。

3、爭議

新聞剛剛傳出之際,便引來了巨大質疑。

1、CCR5這個靶點是不是已經公認的會感染HIV?敲除這個靶點有沒有其他潛在威脅?會導致其他疾病?

1956彩票2、如何能夠證明這對雙胞胎嬰兒能夠天然抵抗艾滋病?因為也不可能現在就讓嬰兒接觸艾滋病傳染,這是有悖倫理道德的。如果這對雙胞胎一生都沒有經歷過可能感染艾滋病的環境或行為,又如何證明她們天然抵抗艾滋病?

3、對試管嬰兒進行基因編輯是否有悖倫理道德,經過什么部門審批?一個民營醫院就能做這樣的實驗嗎?

4、此前我國有沒有過基因編輯手段用于人體的實驗?


4、脫靶

“脫靶”是什么?

如果簡單一點描述,我們可以將CRISPR-Cas9技術想象成射擊基因的“霰彈槍”,盡管每一次研究者想要打中的是某些目標基因,但是分散的霰彈會不可避免打中一些非目標基因,有可能造成無法預計的變化。

如果這次對胚胎的編輯像國際平均水平一樣出現了“脫靶”,那么胚胎中一定有一些非目標基因被“不可控”的切除。這個效果在兩名被生下來的人類身上會發生什么遠期效應,依然未知。


5、質疑

綜合各界態度來看,首先是倫理層面的質疑。

通過基因改造人類,我們是否已經做好了準備?從公開的資料看,這項研究的確做了倫理上的報備和審查申請,也得到了通過。但在目前這個階段,人類是否有資格對此作出決定?

這份倫理申請非常的草率,按照提供的日期來看,在倫理申請批準前實驗就已經進行很久了。倫理審查是按照“科研項目”的標準實施的,這個標準本身就不對。整個倫理申請中,寫到了前期在猴等模式生物上進行了相關實驗,但僅僅描述了過程,并沒有任何詳細結果以及實驗后續對該動物的觀察結果。

倫理申請書最后一段占領技術制高點和超越諾獎級的工作這些竟然能作為理由列到申請書里,可見項目實施者和批準者的本意和關注點到底是什么。“對健康胚胎進行CCR5編輯是不理智的,不倫理的,我們還沒有發現任何中國人的CCR5是可以完全缺失的。

第二個大的爭議在于,從實驗具體效果和未來風險來看,也有諸多的不確定性。

1956彩票如果基因編輯后是嵌合子的話,沒有編輯到的細胞還是會有感染風險。但更為關鍵的是下面兩點:

1、基因編輯技術的脫靶效應會帶來何種后果是完全未知的。

2、CCR5缺失已經被實驗證實會造成免疫缺陷,導致其他病毒的易感甚至腫瘤的發生。即使該實驗的母親是艾滋病患者,只要通過藥物降低母體HIV的載量,是可以有效阻斷母嬰傳播的。

這項研究完全沒有任何層面的必須要進行的必要性,而兩個孩子所要面臨的后續風險是我們想象不到的。試想一下當初多利羊的實驗結果。

其次,通過基因編輯,這兩名嬰兒的CCR5基因發生了永久的變化。

誠然,他們對HIV病毒可能有了天然的免疫力。但他們的其他生理功能,是否會出現變化?這不僅是指CCR5基因變異帶來的變化,還包括CRISPR基因編輯技術潛在脫靶效應帶來的生理學變化。

“這一實驗從科學層面具有巨大的潛在風險,兩個孩子作為試驗品,這些未知風險將會伴隨他們的成長。從事這一實驗的科研人員既非HIV研究者,也非基因編輯領域專家,項目實施時其測序公司和其背后的商業資本實在鋌而走險。該項目的實施可預見的會使基因編輯領域的研究受到影響,也會使中國科研界的發展受到質疑。中國科研界需要就此發生,該項目的實施者也需要因這一行為而受到抵制,否則將會帶來更多不可預見的負面影響,潘多拉的盒子也許就此打開了。” 

CCR5編輯不能保證100%不出錯之前,是不可以用于人的。“CCR5對人體免疫細胞的功能是重要的,由于艾滋病毒的高變性,還有其它的受體可以使用,CCR5基因敲除,也無法完全阻斷艾滋病毒感染。現在母嬰阻斷技術非常有效,高達98%以上,可以防止新生兒被艾滋感染。此外,HIV感染的父親,和健康的母親,100%可以生個健康和可愛的孩子, 根本無需進行CCR5編輯。”

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